La terapia génica es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido.
Tipos:
- Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo.
- Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar.
- Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas.
- Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

Este vídeo muestra muy detalladamente el proceso mediante el cual es posible curar diversas enfermedades gracias a las terapias génicas. A pesar de que el vídeo se encuentra en inglés y muestra un alto nivel científico sobre el tema, es de los más completos que circulan por Internet y gracias a pequeñas aclaraciones con palabras podemos comprenderlo.
http://www.clinigene.eu/video-intro-gene-therapy.html
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